(TAP) - Sarepta Therapeutics, công ty dược phẩm nổi tiếng với liệu pháp gen điều trị chứng loạn dưỡng cơ, gây chú ý khi tuyên bố từ chối ngừng phân phối Elevidys, bất chấp đã có 03 ca tử vong liên quan đến thuốc. Quyết định này khiến dư luận và cơ quan quản lý – Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) lo ngại về mức độ an toàn.
Cuối ngày 18/7, trên trang web doanh nghiệp, Sarepta thông báo sẽ tiếp tục cung cấp Elevidys – loại thuốc trị liệu gen duy nhất được cấp phép tại Hoa Kỳ cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Đây là căn bệnh di truyền nghiêm trọng chủ yếu ảnh hưởng đến bé trai, gây teo cơ, tử vong sớm. Động thái này dường như thể hiện sự phản đối trực tiếp với yêu cầu từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration, viết tắt: FDA) khi đề nghị Sarepta ngừng mọi hoạt động bán hàng, do ghi nhận 03 ca tử vong vì Elevidys.
Công ty dược từ chối yêu cầu ngừng phân phối thuốc từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm, bất chấp đã có 03 ca tử vong do sản phẩm của hãng. Nguồn: investorrelations.sarepta.com
Cụ thể, trong thông báo cùng ngày (18/7), FDA thừa nhận đã có cuộc họp với Sarepta để đưa ra yêu cầu ngừng phân phối thuốc, tuy nhiên doanh nghiệp này không chấp nhận tuân thủ. Mặc dù FDA có thể ra lệnh thu hồi thuốc, nhưng quá trình này thường kéo dài nhiều tháng, thậm chí cả năm. Vì vậy, cơ quan này thường áp dụng biện pháp yêu cầu không chính thức, hầu hết các công ty đều đồng thuận, trường hợp Sarepta là một ngoại lệ.
FDA dẫn lời Uỷ viên Marty Makary cho biết, cơ quan cam kết đảm bảo thuốc được tiếp cận bởi những bệnh nhân có nhu cầu cấp thiết, nhưng sẵn sàng hành động ngay lập tức khi có tín hiệu nguy hiểm về an toàn. Elevidys từng được FDA phê duyệt lưu hành vào năm 2023, dù một số chuyên gia nội bộ cơ quan vẫn đặt câu hỏi về tính hiệu quả. Truyền thông trong nước Associated Press (AP) thông tin, vào tháng 6 năm ngoái, phạm vi sử dụng Elevidys được mở rộng đối với bệnh nhân từ 4 tuổi trở lên, bao gồm người mất khả năng đi lại. Trước đó, thuốc chỉ dùng cho trẻ nhỏ còn khả năng vận động.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cam kết đảm bảo thuốc được tiếp cận bởi những bệnh nhân có nhu cầu, nhưng sẵn sàng hành động khi có tín hiệu nguy hiểm về độ an toàn. Nguồn: Food and Drug Administration
Liên tiếp thời gian gần đây, 03 bệnh nhân đã tử vong khi sử dụng liệu pháp gen từ doanh nghiệp. Tuần trước, Sarepta phải ngừng giao hàng cho các bệnh nhân lớn tuổi sau các ca thiệt mạng, nhưng công ty vẫn tiếp tục phân phối nhóm bệnh nhân trẻ hơn ở giai đoạn đầu. Công ty lý giải rằng, sau khi đánh giá dữ liệu khoa học, họ không phát hiện ra dấu hiệu mới nào về rủi ro an toàn trong nhóm này.
Long Peter