(TAP) - Trung tâm Dịch vụ Medicare & Medicaid (CMS) - cơ quan liên bang thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ (HHS) vừa mở rộng quyền tiếp cận liệu pháp gen và tế bào cho bệnh nhân thuộc chương trình Medicaid mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Ghi nhận khoảng 33 tiểu bang cùng với Đặc khu Columbia lẫn Puerto Rico hưởng lợi từ quyết định mới.
Theo Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh (Department of Health & Human Services, viết tắt: HHS) ngày 15/7, liệu pháp này gọi là “Mô hình Tiếp cận Liệu pháp Tế bào và Gen (Cell and Gene Therapy, viết tắt: CGT). Mục đích nhằm cung cấp phương pháp điều trị tiên tiến, hiệu quả, chất lượng cao nhưng chi phí hợp lý hơn cho nhóm bệnh nhân thuộc chương trình Medicaid mắc hồng cầu hình liềm (sickle cell disease, viết tắt: SCD) – một bệnh di truyền đặc biệt. Medicaid là chương trình bảo hiểm y tế do Chính phủ liên bang và tiểu bang phối hợp giúp chi trả chi phí y tế cho công dân có thu nhập thấp. HHS nói có khoảng 84% bệnh nhân Medicaid bị SCD.
Hoa Kỳ sẽ cung cấp phương pháp điều trị tiên tiến, hiệu quả, chất lượng cao, chi phí hợp lý hơn cho nhóm bệnh nhân mắc hồng cầu hình liềm. Nguồn: Department of Health & Human Services
SCD là bệnh di truyền do đột biến gen khiến hồng cầu biến dạng thành hình liềm, cứng, dễ vỡ, phổ biến ở người gốc Phi, Trung Đông và Ấn Độ. Bệnh gây thiếu máu, tắc mạch (dẫn đến đau dữ dội) ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống, tăng nguy cơ nhiễm trùng, tổn thương nội tạng, có thể dẫn đến đột quỵ, hội chứng ngực cấp (đau ngực, sốt, ho, khó thở). Những biến chứng này làm tăng tỷ lệ nhập viện, cùng chi phí điều trị dài hạn. Đại diện HHS - Bộ trưởng Robert F. Kennedy, Jr nhận định, đây là chiến thắng lớn cho cả bệnh nhân và hệ thống Medicaid, giúp đưa liệu pháp tiên tiến đến gần hơn với người dân. Ông Kennedy, Jr khẳng định sự thành công mô hình nhờ vào vai trò lãnh đạo của Trung tâm Dịch vụ Medicare & Medicaid (Centers for Medicare & Medicaid Services, viết tắt: CMS), cùng cam kết từ các tiểu bang trong việc cải thiện sức khỏe cộng đồng.
Dưới sự dẫn dắt của CMS, Chính phủ liên bang thực hiện đàm phán hợp đồng dựa trên kết quả điều trị với các công ty dược phẩm đại diện tiểu bang. Theo đó, những nhà sản xuất sẽ đưa ra mức giá ưu đãi, thậm chí phải hoàn tiền nếu liệu pháp không mang lại hiệu quả như cam kết ban đầu. HHS dẫn lời Giám đốc CMS – ông Abe Sutton nhấn mạnh, CGT không chỉ giúp bệnh nhân tiếp cận liệu pháp cứu sống mà còn đảm bảo sự minh bạch, trách nhiệm từ phía đơn vị sản xuất, sử dụng ngân sách y tế tiểu bang hiệu quả hơn.
Bệnh hồng cầu hình liềm có thể dẫn đến đột quỵ, hội chứng ngực cấp, tổn thương cơ quan nội tạng. Nguồn: National Human Genome Research Institute
Một số điểm nổi bật của mô hình CGT bao gồm: Các hợp đồng do CMS đàm phán, dựa trên kết quả điều trị, với sự tham vấn từ các tiểu bang, bệnh nhân, nhà cung cấp dịch vụ y tế; hỗ trợ tài chính liên bang lên đến 9,55 triệu USD/tiểu bang nhằm triển khai và giám sát mô hình; tiểu bang có thể bắt đầu áp dụng mô hình linh hoạt từ tháng 1/2025 đến tháng 1/2026; khả năng mở rộng để điều trị thêm nhiều bệnh khác trong tương lai bằng liệu pháp tiên tiến.
Danh sách tiểu bang, vùng lãnh thổ hưởng lợi từ CGT: Arizona, Arkansas, California, Colorado, Connecticut, Delaware, Florida, Illinois, Kansas, Kentucky, Louisiana, Maine, Maryland, Michigan, Mississippi, Missouri, New Jersey, New York, North Carolina, Ohio, Oklahoma, Oregon, Pennsylvania, Rhode Island, South Carolina, Tennessee, Texas, Utah, Vermont, Virginia, Washington, West Virginia, Wisconsin, cùng với Đặc khu Columbia và Puerto Rico.
Thông tin chi tiết vui lòng tham khảo: www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt
Long Peter